Ученые из Университетского колледжа Лондона выяснили, что наследственное заболевание можно вылечить с помощью генной терапии еще в утробе матери.
Таки выводы были сделаны на основе результатов эксперимента на мышах. Ученым удалось остановить развитие болезни Гоше у нерожденного грызуна. Болезнь Гоше характеризуется увеличением печени и селезенки, слабыми костями, задержкой в развития, судорогами и другим неврологическим проблемами.
Развитие болезни исследователи предотвратили с помощью копии гена GBA, который ввели в мозг развивающемуся эмбриону при помощи аппарата УЗИ.
Позже появившийся на свет грызун был способен к размножению, но вернуть полноценный фенотип все равно не удалось.
На человеке еще рано применять подобную разработку, нужна эффективная диагностика, которая минимизирует риски на плачевный исход.
Фото: из открытых источников
